产生胰岛素的胰岛细胞


眼内胰岛移植临床试验


糖尿病研新万博新版3.0究所(DRI)和Bascom Palmer眼科研究所(BPEI)已经获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,将进行一项I/II期临床试验,该试验将测试眼睛前房(角膜和虹膜之间的空间),作为胰岛细胞移植治疗1型糖尿病(T1D)的可能位置。胰岛移植目前是一种实验性的T1D治疗方法。在这个试点试验中,研究人员将把孤立的胰岛移植到合法失明的T1D患者(至少一只眼睛)中。这项研究目前正在招募参与者。

如果你有兴趣参加这个临床试验,请阅读下面的常见问题。您也可以下载申请表,填写后传真至305-243-1058。有关试验和/或资格标准的其他信息,请参阅研究NCT02846571的临床试验或致电305-243-5321或发送电子邮件至:islet@med.miami.edu

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常见问题解答(FAQ)

1.什么是胰岛细胞?

胰岛在胰腺中通常被称为“胰岛”(发音为“EYE-lets”),构成了我们所知的内分泌胰腺。胰岛实际上是细胞群,每个“胰岛”包含3000到4000个细胞。科学家估计,在一个健康成人的胰腺中,分布着50 - 100万个形状和大小不同的胰岛。它们只占整个器官的1%到2%。尽管分泌胰岛素的胰岛细胞在1型糖尿病患者中停止了功能,但剩余的98%的胰腺(外分泌胰腺)继续正常功能,产生消化酶。

2.什么是胰岛移植?

在这个过程在美国,研究人员将胰岛从其余的供体胰腺中分离出来,并将其移植到糖尿病患者身上。传统上,胰岛被注入受者的肝脏。尽管DRI的研究人员已经证明,移植的胰岛可以在患者体内运行超过10年——一些患者不需要胰岛素治疗——但由于许多原因,肝脏并不是一个最佳部位。借助数十年临床胰岛移植经验的观察和数据,DRI研究人员正在努力克服与这种细胞替代疗法相关的挑战。

3.人眼中的胰岛移植以前在人类身上做过吗?

不,眼睛中的胰岛移植在人类身上还没有做过。但是DRI的研究人员已经将胰岛移植到研究模型中超过10年了。这项I/II期临床试验是与Bascom Palmer眼科研究所合作完成的,它代表了将眼睛作为肝脏移植胰岛细胞的替代部位的第一阶段试验。

4.这个试点试验的标准是什么?

参与这项试验的一些初步标准包括:
- 18岁- 70岁
-患有1型糖尿病5年以上(诊断年龄小于40岁)
-单眼或双眼失明
-具有稳定的本地或移植肾的肾功能

额外的纳入和排除标准将在筛选过程中进行审查。

5.眼部胰岛移植会影响我的视力吗?

我们不知道。然而,在这项试验中,符合条件的参与者必须是合法的盲人,在移植胰岛的地方。在这个初步的试验中,我们希望了解眼内移植胰岛是否安全,是否可以改善糖尿病患者的血糖控制。

6.在这个试验中需要抗排斥药物吗?

是的。虽然一些符合试验条件的参与者已经在接受肾移植的维持性免疫抑制治疗,但他们将在眼球移植胰岛周围的几天内接受短暂的免疫抑制诱导。没有肾移植的符合条件的参与者将在移植后的两(2)年内接受相同的诱导治疗和维持免疫抑制。

7.眼内移植胰岛对减少免疫抑制有好处吗?

该方案将在眼内胰岛移植周围使用诱导免疫抑制,并在移植后两(2)年内维持免疫抑制。肾移植患者将仅接受诱导免疫抑制,不干扰现有的肾移植维持性免疫抑制。然而,我们相信眼睛可以带来一些好处,有利于胰岛的长期生存,如果我们能具体地证明这一点,随着时间的推移,我们可能能够减少抗排斥药物。

8.每个参与治疗的人都会得到同样的治疗还是会使用安慰剂?

每一个被选中参加的人将得到与批准方案中所示相同的待遇。器官和组织移植研究在测试一种新的治疗方法时并不使用安慰剂。他们将目前的试验结果与之前进行的其他试验方案进行比较,以确定新疗法/场所的效果。

9.有多少患者将参加这次临床试验?

试点试验是临床研究过程的第一步,并为更大的研究提供重要的数据。FDA(食品和药物管理局)已经批准了10名参与者的试点试验。

10.如果我参加了以前的试验,我是否有资格参加这次试点试验?

这取决于你参加的是什么类型的试验以及你参加试验的时间。此前接受过胰岛移植的患者将不符合首次试点试验的资格。之前接受过胰腺移植的患者将不能参加本次试验,除非移植的胰腺在前两(2)周内因血栓形成而失败。如果您在参加试验后的四(4)周内使用了任何试验性药物/制剂,您将不符合资格。如果您参加了任何其他临床试验,请致电DRI的临床细胞移植项目305-243-5321讨论您的资格。

11.如果我在过去提交了筛选申请,我是否已经成为胰岛移植试点试验的考虑对象之一?

如果您在过去一年中被确认为胰岛移植的合格候选人,您应该联系DRI的临床细胞移植项目,电话305-243-5321确认您的兴趣,并询问是否需要更新您的申请所需的其他信息。如果已经超过一年,你需要用当前的信息重新提交申请。

12.提交申请后,我需要多久才能知道我是否有资格参加这次临床试验?

DRI临床细胞移植项目的成员将在您提交申请的两(2)周内通知您您的状态。我们将通过电话、邮件或电子邮件单独联系每位申请人。基于您最初的申请中表达的您对参与试验的兴趣,我们可能会设置电话面试来进行初步筛选,以评估您的资格。如果您符合初步筛选标准,您可能会被邀请到DRI和/或BPEI,通过一系列测试来完成筛选过程,以确定您的资格,以及您是否可以被列入积极的等待名单。

13.参加这个试验要花多少钱?

您可能会有费用参加这个试验,可能或可能不覆盖您的保险。你不会因为参加这项研究而得到报酬。在满足最初的筛选标准并被选中参加本次临床试验后,您可能会有往返于本次研究筛选的诊所/医院的交通费。患者将承担最初筛查过程中的交通和住房费用。您和您的保险承保人将负责为您的糖尿病、肾移植(如果您有)、眼睛护理或其他医疗条件的常规实验室研究支付费用,即使这些测试可能也是研究协议所要求的。该研究将只涵盖在筛选期间的研究测试的保险自付费用,以评估您的资格。该研究还将支付所有与移植手术、药物以及研究相关的随访费用。

14.如果我符合参加试点试验的标准,并被列入等待名单,DRI和BPEI的研究人员如何选择名单上的人进行移植?

从积极等待名单中选择个人接受胰岛是基于几个因素,包括但不限于供体-受体组织相容性(通常称为“匹配”)、等待名单上的时间以及通过器官共享系统从供体器官获得健康的胰岛。活跃的等待名单上的候选人越多,找到合适的“匹配”的机会就越大。

15.这个临床试验会对儿童开放吗?

不。关于年龄和其他限制,见上面的问题4。也看到研究在ClinicalTrials.gov NCT02846571了解更多关于本试验纳入/排除标准的信息。

16.试点试验后的下一步是什么?

如果我们能够证明这项试验的主要安全性和有效性标准,我们将寻求FDA的批准,以增加参与者的数量。如果在更大的队列中证实了安全性和有效性,未来的试验将评估移植胰岛在可见眼中的安全性。符合我们努力减少或消除免疫抑制的DRI,其他未来的试验也将评估当地的免疫抑制的好处直接用于眼睛的胰岛移植以及潜在的重置/培训避免免疫的免疫系统攻击移植胰岛。DRI的科学家和合作者正在开发和测试治疗方案,重置/训练免疫系统,建立免疫耐受来接受新的、健康的胰岛,同时防止引起糖尿病的自身免疫过程的复发。如果成功,将不需要终生免疫治疗。

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