产生胰岛素的胰岛细胞

临床试验检查大网膜


糖尿病研新万博新版3.0究所(Diabetes Research Institute)已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,继续进行I/II期临床试验,将测试网膜(一种覆盖腹部器官的围裙状衬里)作为一种可能的身体位置DRI BioHub.在这个试点试验中,研究人员将将供体胰岛细胞移植到大网膜在BioHub平台之一的可降解(生物)支架内。这项研究目前正在招募参与者。ClinicalTrials.gov标识符:NCT02213003

如果您有兴趣参加本次临床试验,请阅读以下常见问题解答。有关试验和/或资格标准的更多信息,请致电305-243-5321。你亦可电邮至:islet@med.miami.edu

常见问题(FAQ)

1.什么是胰岛细胞?
胰岛胰岛通常被称为“胰岛”(发音为“EYE-lets”)。胰岛实际上是细胞群,每个“胰岛”包含3000到4000个细胞。科学家估计,健康成人的胰腺中分布着100万个形状和大小不同的胰岛。它们只占整个器官的1%到2%。虽然1型糖尿病患者体内产生胰岛素的胰岛细胞停止了功能,但胰腺的其余98%仍能正常工作,产生消化酶。

2.什么是胰岛移植?
在这个过程在美国,研究人员将胰岛细胞从供体胰腺的其他部分分离出来,并将它们移植到糖尿病患者体内。传统上,胰岛被注入接受者的肝脏。虽然DRI的研究人员已经证明,移植胰岛可以在病人体内发挥超过十年的功能——有些病人甚至不需要胰岛素治疗——但肝脏并非最佳位置,原因有很多。基于几十年胰岛移植临床经验的观察和数据,DRI研究人员正在努力克服与这种细胞替代疗法相关的挑战。

3.什么是DRI生物中心?
DRI BioHub是一个生物工程的“微型器官”,模仿天然胰腺,含有真正的胰岛素生产细胞和其他重要成分,保持细胞健康和长期功能。通过建立BioHub, DRI的研究人员正试图克服将胰岛移植限制在最严重的糖尿病患者身上的挑战。

4.这个试点临床试验是在测试DRI生物中心吗?
这是一项I/II期临床试验,代表了测试网膜的第一阶段,网膜是覆盖在腹部内部的一种围裙状衬里,作为肝移植胰岛细胞的替代位置。在这项试验中,这些胰岛被植入一个可生物降解的支架中,这是BioHub的平台之一。

5.试点的标准是什么?
参与的一些初步标准包括:
- 18岁- 65
- 1型糖尿病患者5年以上
——严重低血糖
-低血糖意识不清-无法感知低血糖水平
额外的纳入和排除标准将在筛选过程中进行审查。

6.这次试验需要抗排异药物吗?
是的。而DRI的目标是不要使用这些全身药物第一次试验的目的是测试新部位——大网膜。为了比较传统使用的肝脏部位和大网膜的结果,DRI研究人员必须限制可能混淆结果的变量。因此,在这一初始阶段,他们将使用与先前胰岛移植研究相同的免疫抑制、胰岛处理和匹配标准。

7.大网膜对减少免疫抑制有好处吗?
该方案将使用与肝移植部位相同的免疫抑制。我们相信大网膜可以提供一些有利于胰岛长期存活的好处,如果我们能具体地证明这一点,随着时间的推移,我们可能能够减少抗排斥药物的使用。其他研究领域的重点停止自身免疫保护胰岛在BioHub之内。

8.每个参与的人会得到相同的治疗还是安慰剂?
每一个被选择参加的人将得到与批准的方案中所示相同的待遇。器官和组织移植研究在测试一种新的治疗方法时没有使用安慰剂。他们确实将当前的试验结果与之前进行的其他试验方案进行了比较,以确定一种新疗法的效果。

9.有多少病人将参加这个临床试验?
先导试验是临床研究过程的第一步,为更大规模的研究提供重要的数据。美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了这一试点试验的六名参与者。

10.如果我参加了先前的试验,我是否有资格参加这次试点试验?
这取决于你参加的是什么类型的试验。以前接受过需要免疫抑制药物的移植的患者将不符合这项初步试验的条件。如果您参加了任何其他临床试验,请致电DRI的临床细胞移植项目,电话是305-243-5321,讨论您的资格。

11.如果我过去提交过筛选申请,我是否已经被列入胰岛移植试点试验的候选名单?
如果您在过去一年内被确定为符合条件的胰岛移植候选人,您应该致电305-243-5321联系DRI的临床细胞移植项目以确认您的兴趣,并询问是否需要额外的信息来更新您的申请。如果已经超过一年,您将需要重新提交当前信息的申请。

12.提交申请后,我需要多长时间才能知道我是否有资格参加这个试点临床试验?
DRI临床细胞移植项目的一名成员将在你提交申请的两周内通知你。我们将通过邮件或电子邮件与每个申请人单独联系。如果您符合初步筛选标准,您将被邀请到DRI,通过一系列测试来完成筛选过程,以确定您的资格,以及您是否可以被列入活跃等候名单。

13.参加这些试验要花多少钱?
在符合筛选标准并被选中参加临床试验后,DRI将承担与移植程序和药物有关的所有医疗、诊断测试和药物费用。患者将承担他们最初筛查过程的旅行和住房费用。

14.如果我符合参加试点试验的标准,并被列入等待名单,DRI的研究人员如何在名单上选择接受移植的人?
从活跃的等待名单中选择个体接受胰岛移植是基于几个因素,包括但不限于供体-受体组织相容性(通常称为“匹配”)、等待名单上的时间、从供体器官获得足够数量的健康胰岛,以满足每个潜在受者的代谢需求。这是基于受体的体重和胰岛分离过程后胰岛产量的比例。DRI在主动等待名单上的候选人越多,获得合适“匹配”的机会就越大。

15.这些临床试验是否对儿童开放?
不。这种新方法的安全性和有效性将首先在成人中进行评估。终生使用目前市场上的抗排异药物所带来的风险,对于那些能够通过现有工具、技术和教育来控制糖尿病的儿童甚至成人来说,都是不合理的。然而,这些抗排斥药物所带来的风险,在需要救命器官移植的个人或无法检测到自身危险低血糖的1型糖尿病患者,以及对低血糖没有意识的患者的情况下,是合理的。在这些情况下,风险收益比是合理的。

16.试点后的下一步工作是什么?
如果我们能够证明安全性,并取得与之前使用肝脏的成功胰岛试验相媲美的结果,DRI将寻求FDA批准,将其他成分纳入BioHub平台,以帮助模拟天然胰腺。这些成分可能包括:氧气促进剂,它将在血管形成时为胰岛提供临界水平的氧气;不同类型的辅助细胞可以促进血管生长或可能减少炎症;局部给药的方法这样我们就可以替代全身抗排异的药物及其严重的副作用;胰岛有保护性的涂层或封装,以进一步保护它们不受伤害。将这些成分单独或联合纳入BioHub平台的目标是实现胰岛的长期生存和最佳功能,并消除系统免疫抑制的需要。此外,DRI的科学家和合作者正在开发和测试治疗方案,以重置免疫系统,建立免疫耐受来接受新的、健康的胰岛,以及防止引起糖尿病的自身免疫过程的复发。如果成功,终身免疫治疗将不再需要。

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